중증 재생불량성 빈혈, 초기 병용치료도 보험 적용

중증 재생불량성 빈혈을 처음 진단받은 성인 환자도 이달 1일부터 로미플레이트주를 1차 치료에 사용할 때 건강보험 혜택을 받을 수 있게 됐다. 조혈모세포 이식이 어렵거나 적합한 공여자가 없는 환자는 항흉선세포글로불린과 사이클로스포린으로 구성된 면역억제요법에 로미플레이트를 초기부터 병용할 수 있다. 급여 인정 기간은 최대 6개월이며, 국내 TPO-RA 계열 약제 중 이 질환의 1차 치료에 급여가 적용된 첫 사례다.

급여 확대의 근거가 된 임상시험에는 치료 경험이 없는 한국·일본·대만 환자가 참여했다. 로미플레이트와 면역억제요법을 함께 투여한 뒤 27주차 혈액학적 반응률은 76.5%로 집계됐다. 치료 전 수혈이 필요했던 16명 가운데 13명인 81.3%는 수혈이 필요하지 않은 상태에 도달하거나 수혈 요구량이 줄었다. 장기 추적에서는 최대 5년까지 반응률이 86.7%로 유지됐고, 새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병, 골수이형성증후군 전환은 확인되지 않았다.

재생불량성 빈혈은 골수의 조혈모세포가 감소해 적혈구와 백혈구, 혈소판이 충분히 생성되지 않는 희귀질환이다. 중증 환자는 반복적인 수혈이 필요할 수 있고 감염과 출혈 위험도 커진다. 동종조혈모세포 이식은 완치를 기대할 수 있는 치료지만 적합한 공여자가 필요하고 연령과 전신 상태, 이식편대숙주병 등 합병증 부담을 함께 고려해야 한다. 이식이 어려운 환자에게 사용해 온 기존 면역억제요법은 반응률이 약 60~70%였으며 치료 후 재발률은 10~40% 수준이었다.

로미플레이트는 2024년 7월 치료 경험이 없는 환자의 면역억제요법 병용 적응증을 허가받았지만, 급여 대상이 아니어서 약값을 환자가 전액 부담해야 했다. 이번 조치로 희귀난치성 질환 산정특례까지 적용되면 실제 치료비 부담이 크게 낮아질 것으로 예상된다. 장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 병용치료가 전체 반응률을 약 80%까지 높이고 수혈 의존과 이식·2차 치료로 넘어가는 환자를 줄일 가능성이 있다고 설명했다. 초기 비이식 치료의 접근성이 높아지면서 환자의 치료 선택 범위도 확대될 전망이다.