중증 골수섬유증 치료제 본조캡슐 국내 허가

식품의약품안전처가 13일 골수섬유증 치료에 쓰는 희귀의약품 ‘본조캡슐’을 수입 품목으로 허가했다. 주성분은 파크리티닙시트르산염이다. 이번 허가로 기존 치료제를 사용할 수 없었던 일부 중증 성인 환자에게 새로운 약물 치료 선택지가 마련됐다.

본조캡슐은 일차성 골수섬유증뿐 아니라 진성적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증의 성인 환자 치료에 사용된다. 구체적인 대상은 혈소판 수가 50×10⁹/L 미만이면서 중간 또는 고위험군에 속해 기존 치료제를 사용하지 못하는 중증 환자다.

골수섬유증은 골수 증식 종양 가운데 하나로 분류된다. 혈액세포 생성을 담당하는 골수조직에서 섬유화가 진행되면서 정상적인 조혈 기능을 수행하기 어려워지는 질환이다. 본조캡슐은 이러한 질환의 특성과 환자의 혈소판 수, 위험도, 기존 치료제 사용 가능 여부를 토대로 허가 대상이 정해졌다.

식약처는 본조캡슐을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계’인 GIFT의 제32호 품목으로 지정해 신속심사를 진행했다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환의 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 글로벌 의료제품을 빠르게 심사하는 제도다. 식약처는 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제의 심사·허가를 신속히 추진해 환자의 치료 기회를 넓힐 방침이다.