저혈소판 골수섬유증에 새 경구 치료제 허가

식품의약품안전처가 13일 희귀의약품인 골수섬유증 치료제 ‘본조캡슐’을 수입 품목으로 허가했다. 성분명은 파크리티닙시트르산염이며, 미국에서는 ‘본조(Vonjo)’라는 제품명으로 판매되는 경구 치료제다. 국내 수입은 한독이 맡는다. 이번 허가로 혈소판 수치가 낮아 기존 치료제를 사용하기 어려웠던 중증 환자에게 새로운 선택지가 생기게 됐다.

투여 대상은 혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만인 중간위험군 또는 고위험군 성인 골수섬유증 환자다. 일차성 골수섬유증은 물론 진성적혈구증가증이나 본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증에도 사용할 수 있다. 특히 낮은 혈소판 수치 때문에 종전 치료 적용에 제약을 받았던 환자들이 주요 치료 대상에 포함된다.

골수섬유증은 골수 증식 종양 가운데 하나로, 혈액세포를 만드는 골수 조직이 섬유화해 정상적인 조혈 기능이 저하되는 질환이다. 이 과정에서 빈혈이나 혈소판 감소가 나타날 수 있고, 병이 진행되면 생명을 위협할 수 있다. 본조캡슐 허가는 이러한 질환 특성과 기존 치료제 사용이 쉽지 않은 저혈소판 환자의 치료 여건을 고려해 이뤄졌다.

본조캡슐은 혁신성을 인정받아 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제32호로 지정돼 신속한 심사를 거쳤다. GIFT는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 중 혁신성이 높은 의약품의 심사 기간을 줄여 환자에게 더 빠르게 공급하기 위한 제도다. 식약처는 안전성과 효과성이 확인된 희귀·중증 질환 치료제가 의료현장에 신속히 도입되도록 심사와 허가 절차를 계속 지원할 계획이다.