본조캡슐 국내 허가…골수섬유증 치료 선택지 확대

식품의약품안전처는 2026년 8월 13일 미국 생명공학기업 CTI바이오파마가 개발한 골수섬유증 치료 희귀의약품 ‘본조캡슐’을 허가했다. 기존 치료제를 사용하기 어려운 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하는 약으로, 국내 골수섬유증 치료 선택지가 한층 넓어지게 됐다.

본조캡슐은 일차성 골수섬유증뿐 아니라 진성적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용된다. 식약처의 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제32호 품목으로 지정돼 안전성과 효과에 대한 신속한 심사와 허가 절차를 거쳤다.

골수섬유증은 혈액을 만드는 골수 조직에 섬유화가 진행돼 정상적인 혈액 생성이 어려워지는 골수증식종양의 하나다. 과거에는 수혈과 항암제 투여로 증상을 완화하거나 비장 절제술을 시행했고, 동종조혈모세포이식은 고령 환자에게 위험 부담이 컸다. 2024년 9월에는 빈혈이 있는 성인의 중간·고위험군 치료제 ‘옴짜라정’도 허가됐다.

이번 허가는 기존 약물의 사용이 어렵거나 치료에 한계가 있던 환자의 공백을 줄이고, 안전성과 효과가 확인된 희귀질환 치료제를 더 빠르게 사용할 수 있도록 했다는 데 의미가 있다. 식약처는 규제과학 역량을 토대로 혁신 치료제의 신속한 공급을 계속 지원할 방침이다. 다만 실제 환자 접근성에는 보험 급여 적용과 약가 등이 변수가 될 수 있다.