골수섬유증 신약 본조캡슐, 국내 사용 승인

식품의약품안전처가 13일 희귀의약품인 ‘본조캡슐’을 골수섬유증 치료제로 허가했다. 주성분은 파크리티닙시트르산염이다. 이번 승인으로 일차성 골수섬유증을 앓거나 다른 골수 증식 질환에 이어 이차성 골수섬유증이 발생한 성인 환자에게 새로운 치료 선택지가 마련됐다.

허가 대상에는 일차성 골수섬유증 성인 환자뿐 아니라 진성적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증을 앓은 뒤 이차성 골수섬유증이 발병한 성인 환자가 포함된다. 특히 기존 치료제를 사용할 수 없는 중증 환자에게 본조캡슐이 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

골수섬유증은 골수 조직이 섬유화하면서 정상적인 조혈 기능에 문제가 생기는 골수 증식 종양이다. 본조캡슐은 심사 단계에서 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계’인 GIFT의 제32호 품목으로 지정됐으며, 이 제도를 통해 허가를 위한 신속한 심사가 진행됐다.

이번 허가는 희귀질환 치료제의 국내 도입이 이어지는 가운데 이뤄졌다. 식품의약품안전처는 지난달에도 희귀질환인 활성화 PI3K 델타 증후군(APDS) 치료에 사용되는 ‘조엔자정’ 등을 허가했다. 본조캡슐 허가로 기존 약제를 쓰기 어려웠던 골수섬유증 중증 성인 환자의 치료 가능 범위도 넓어지게 됐다.