CML 장기 치료 시대, 1차 약제 접근성 과제로

표적치료제 도입으로 만성골수성백혈병(CML)이 장기간 조절 가능한 질환으로 바뀌면서 치료의 초점도 생존에서 지속적인 관리로 이동했다. 국내 산정특례 재등록 기준은 올해 7월 완화돼 최근 24개월 이내 치료 이력과 의료진의 임상적 판단을 토대로 재등록할 수 있게 됐다. 다만 새 기전 치료제인 셈블릭스는 국내 허가에도 1차 치료 건강보험 급여가 적용되지 않아 환자 접근성에 제약이 남아 있다.

셈블릭스는 BCR-ABL의 ATP 결합 부위를 겨냥하는 기존 티로신키나제억제제(TKI)와 달리 ABL 미리스토일 포켓을 표적하는 최초의 STAMP 억제제다. 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성기 성인 환자를 대상으로 한 ASC4FIRST 연구에서 12주 조기 분자학적 반응 달성률은 셈블릭스 89.6%, 기존 TKI군 70.1%였다. 144주에는 MR4 달성률이 각각 56%와 36%, MR4.5는 42%와 25%로 집계됐다.

만성골수성백혈병은 비정상 염색체가 만드는 BCR-ABL 효소의 지속적인 작동으로 백혈구가 과도하게 늘어나는 혈액암이다. 진행 속도는 비교적 느리지만 치료하지 않으면 급성 백혈병으로 이어질 수 있다. 과거에는 골수이식 외에 선택지가 제한적이었으나 BCR-ABL을 억제하는 TKI가 등장하면서 생존율이 향상됐다. 치료 기간이 길어진 뒤에는 효과와 함께 내약성, 치료 지속성, 삶의 질을 아우르는 초기 약제 선택이 중요해졌다.

치료 목표도 주요 분자학적 반응(MMR)을 넘어 깊은 분자학적 반응(DMR), 일부 환자의 무치료 관해(TFR)까지 확장됐다. 특히 MR4.5는 약을 중단한 뒤에도 안정적인 상태를 유지할 가능성을 논의할 때 중요한 지표다. 셈블릭스와 2세대 TKI의 MR4.5 격차는 96주 2.5%포인트에서 144주 12%포인트로 확대됐다. 미국과 유럽의 치료 지침은 셈블릭스를 1차 선택지에 포함했지만, 국내에서는 허가 범위와 급여 기준 사이의 간극을 해소하는 일이 남았다.