트리뉴민 임상 2상 준비에 정부 30억원 투입

희귀 유전질환 치료제 개발 기업 피알지에스앤텍의 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 후보물질 ‘트리뉴민’이 2026년 스케일업 팁스 정책지정형 과제에 최종 선정됐다. 회사는 앞으로 3년간 정부 연구개발 지원금 30억원을 받아 임상 2상 진입에 필요한 데이터를 확보하고 글로벌 허가와 사업화 전략을 구체화할 계획이다.

트리뉴민은 NF2 유전자 이상으로 생기는 비정상적인 TβR1·RKIP 단백질 상호작용을 조절해 종양의 발생과 성장을 억제하도록 설계된 저분자 혁신신약 후보물질이다. 현재 임상 1상 최고용량 투여와 안전성 평가를 마쳤으며, 임상 2상 권장 용량을 확정하기 위한 추가 용량상승 시험이 진행되고 있다. 정부 지원금은 후속 임상에 필요한 안전성과 유효성 자료를 보강하는 데 활용된다.

NF2는 유전자 이상으로 청신경과 뇌, 척수 등에 여러 종양이 생기는 희귀질환이다. 진행 단계에 따라 청력 상실과 안면마비, 보행장애 같은 중대한 신경학적 후유증이 나타날 수 있고, 종양의 위치와 진행 정도에 따라 생명을 위협할 가능성도 있다. 아직 질환의 근본적인 병리기전을 직접 겨냥하는 치료제가 없어 새로운 치료 선택지에 대한 의료 수요가 큰 상태다.

피알지에스앤텍은 2024년 국내에서 임상 1·2상 시험계획 승인을 받은 데 이어 2025년 미국 식품의약국의 임상시험계획 승인도 확보했다. 트리뉴민은 미국에서 희귀의약품 지정과 패스트트랙 지정을 받았고 유럽의약품청의 희귀의약품 지정도 획득했다. 회사는 이번 과제를 토대로 임상 개발을 가속하는 한편, 기술성 평가 통과 이후 연내 기업공개를 목표로 코스닥 상장 절차도 진행하고 있다.