올릭스, 전신투여 RNA 물질로 심부 뇌 유전자 억제

올릭스가 혈뇌장벽을 통과하도록 설계한 2세대 RNA 원천 플랫폼 ‘OASIS-CNS’의 자체 동물실험에서 뇌 심부를 비롯한 여러 영역의 표적 유전자 억제 효과를 확인했다. 생쥐에게 후보 물질을 피하 또는 정맥으로 투여한 결과 선조체와 해마 등에서 유의미한 억제 반응이 나타났으며, 일부 뇌 부위의 억제율은 70~80%를 넘었다. 12일 올릭스 주가는 11만8100원으로 1만3800원(10.46%) 내렸다.

2세대 플랫폼은 짧은 간섭 리보핵산인 siRNA에 혈뇌장벽 통과용 수송 시스템인 ‘BBB 셔틀’을 결합한 구조다. 올릭스는 프랑스 바이오기업 벡트 호러스와의 계약으로 확보한 셔틀 플랫폼 ‘VECTrans’에 자체 발굴 siRNA를 붙여 항체-siRNA 접합체(ARC)를 제작했다. 뇌나 척수강에 약물을 직접 넣던 국소 투여 방식에서 피하·정맥을 통한 전신 투여로 적용 범위를 넓힌 것이 이번 플랫폼의 핵심이다.

기존 1세대 OASIS-CNS는 중추신경계 질환과 관련된 유전자를 억제하는 siRNA를 발굴한 뒤 이를 생쥐의 뇌에 직접 투여하는 방식으로 생체 내 효능을 검증했다. 해당 물질은 다양한 뇌 부위로 퍼졌고, 척수강에 한 차례 투여한 뒤 3개월 이상 유전자 억제 효과가 이어졌다. 올릭스는 여기에 BBB 셔틀을 더해 환자의 약물 접근성과 투여 편의성을 높일 수 있는 피하·정맥주사형 2세대 플랫폼으로 확장했다.

올릭스는 복수의 BBB 셔틀 전문기업과 협력을 이어가면서 인공지능 기반 차세대 항체와 자체 이중 표적 기술을 적용해 플랫폼을 고도화할 계획이다. 중추신경계 질환 관련 유전자와 질환별 핵심 병리 경로를 정밀하게 겨냥하는 siRNA 치료제 개발도 추진한다. 지난 6월에는 중추신경계 프로그램과 간 이외 조직으로 약물을 전달하는 플랫폼의 연구 역량을 강화하기 위해 케빈 김 연구부소장을 영입했다. 이번 결과를 토대로 원하는 장기와 조직에 RNA 약물을 전달하는 기술의 개발 범위를 넓힌다는 구상이다.