엑세쏘바이오파마, AX-0076 다중 질환 적용 추진
핵심 요약
엑세쏘바이오파마가 AX-0076을 염증성 장질환·패혈증·ARDS 등에 적용하는 플랫폼형 후보물질로 개발한다. 동물 모델에서 질병 지표와 생존율 개선이 확인됐고, 마우스 기준 경구 생체 이용률은 약 20.6~29.5%였다. 현재 결과는 전임상 단계로 사람에서의 안전성과 유효성은 임상시험을 거쳐야 한다.
바이오 벤처 엑세쏘바이오파마가 신약 후보물질 ‘3,4-cPP(AX-0076)’를 여러 질환에 적용할 수 있는 플랫폼형 후보물질로 개발한다. 대상 적응증은 염증성 장질환과 패혈증, 급성호흡기곤란증후군(ARDS) 등이며, 우선 개발 영역으로는 염증성 장질환을 정했다. 회사는 12일 이 같은 개발 방향을 공개했다.
3,4-cPP는 S1PR1 단백질의 활성을 지속해서 유지하는 기능적 작용제다. 확인된 작용 기전은 S1PR1–SIRT1 신호 축을 통해 지나친 염증 반응을 억제하면서 혈관과 장 점막의 보호 장벽을 회복하는 방식이다. 림프구 이동을 차단하는 일부 상용 S1P 수용체 조절제와 달리 S1PR1을 감소시키지 않고 계속 활성화한다는 점에서 차이가 있다.
전임상 단계에서는 복수 질환 모델을 대상으로 효능 가능성을 살폈다. 염증성 장질환 동물 모델에서 질병 활성도와 조직 손상 지표가 개선됐고, 패혈증 동물 모델에서는 생존율 향상이 확인됐다. 마우스 약동학 연구에서 측정된 경구 생체 이용률은 약 20.6~29.5%로 나타나 경구제 형태로 개발할 가능성도 제시됐다.
2010년 설립된 엑세쏘바이오파마는 경구용 표적 단백질 분해(TPD) 플랫폼과 3,4-cPP를 핵심 기술로 개발하고 있다. 이번에 확보한 결과는 동물과 세포 수준에서 나온 전임상 데이터에 한정된다. 실제 환자에게 사용할 수 있는지를 판단하려면 사람을 대상으로 한 임상시험에서 안전성과 유효성을 추가로 검증해야 한다.