에파미뉴라드 6mg, 통풍 3상서 비교약 앞서

JW중외제약의 경구용 통풍치료제 후보물질 ‘에파미뉴라드’가 다국가 임상 3상에서 주력 개발 용량인 6mg의 유효성과 안전성을 확인했다. 혈중 요산 감소 효과를 기존 치료제인 페북소스타트와 비교한 결과 통계적 비열등성 기준을 충족했고, 우월성도 입증됐다. 회사는 이 결과를 토대로 2027년 국내 품목허가를 목표로 신약허가신청 절차를 추진한다.

시험은 한국·대만·태국·말레이시아·싱가포르 등 아시아 5개국 52개 기관에서 통풍 환자 612명을 대상으로 진행됐다. 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 활성대조 방식으로 두 약물의 효과와 안전성을 비교했다. 주 연구기간 마지막 세 차례 검사에서 혈청 요산 농도 6mg/dL 미만을 달성한 비율은 에파미뉴라드 6mg 투여군이 152명 중 76명으로 50.0%였다. 페북소스타트 40mg 투여군보다 12.0%포인트 높았다.

에파미뉴라드는 사람 요산수송체인 hURAT1을 선택적으로 억제해 신장의 요산 재흡수를 줄이고 배설을 촉진하는 요산배설촉진제다. 혈중 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증과 통풍 환자를 대상으로 개발되고 있다. 임상 치료기간의 이상사례 발생률은 두 약물 투여군 사이에 유의한 차이가 없었고, 약물이상반응과 중대한 이상사례도 비슷한 수준이었다. 시험 도중 약물과 관련된 사망 사례는 발생하지 않았다.

고용량인 에파미뉴라드 9mg 투여군의 1차 평가변수 달성률은 59.6%로, 페북소스타트 80mg 투여군의 63.3%에 미치지 못해 비열등성 기준을 충족하지 못했다. JW중외제약은 전체 자료를 토대로 특정 환자군에서의 효과를 추가로 검토한 뒤 고용량의 허가 추진 여부를 정할 계획이다. 에파미뉴라드는 식품의약품안전처의 ‘신약 허가·심사 혁신 방안’ 시범운영 과제로 지정됐으며, 지난 7월 허가 신청 전 대면회의를 마쳤다. 국내 허가 준비와 함께 해외 기술제휴도 계속 추진한다.