백토서팁 골육종 2상, 두 용량 비교로 최적화

메드팩토가 골육종 치료제 후보물질 백토서팁의 임상 2상에 200mg BID, 즉 하루 두 차례 투여하는 중용량 환자군을 새로 편성한다. 청소년에게는 150mg BID를 적용한다. 회사는 지난 7일 식품의약품안전처에 임상시험계획 변경승인 신청서를 제출했으며, 현재 운영 중인 300mg BID 고용량군과 치료 효과를 비교해 최적 투여량을 검증할 계획이다.

한국과 미국에서 동시에 진행되는 이번 2상은 용량별 유효성을 정밀하게 비교하고 임상 효과를 극대화할 수 있는 자료를 확보하는 데 초점을 맞췄다. 메드팩토는 조만간 미국 식품의약국에도 변경승인을 신청할 예정이다. 미국 FDA가 2024년 항암제 임상 용량 가이드라인에서 최대내약용량을 포함한 2개 이상 용량의 비교 평가를 권고한 만큼, 중용량군 추가로 용량 최적화에 필요한 임상 설계를 갖추게 됐다.

용량 확대 결정에는 앞선 1상 결과가 반영됐다. 당시 세 가지 용량을 평가한 결과 중용량에서 가장 우수한 치료 효과가 관찰됐다. 이후 2상은 1상의 관찰기간 등을 고려해 300mg BID 고용량을 중심으로 진행됐으나, 기존 결과를 토대로 최적 용량을 추가 확인할 필요가 제기됐다. 11명이 참여한 1상에서는 완전관해를 포함한 객관적 반응률이 36.4%로 집계됐으며, 메드팩토는 이를 기존 치료법보다 3배 이상 높은 수준으로 평가했다.

중용량군 편성은 임상 참여 범위를 넓혀 상대적으로 더디게 진행된 골육종 환자 모집에도 속도를 더할 것으로 예상된다. 골육종은 뼈와 연골에서 생기는 희귀 악성 종양으로 청소년과 젊은 성인에게 주로 발생한다. 여러 화학항암제를 조합하는 치료가 표준으로 사용되지만 치료 효과와 생존율 개선에는 한계가 있다. 메드팩토는 골육종 임상과 기존 백토서팁 시험에서 축적한 자료를 토대로 용량을 지속적으로 검토하고, 2상에서 유효성을 뒷받침할 데이터를 확보할 방침이다.