로미플로스팀, 중증 재생불량성 빈혈 1차 급여 진입

희귀 혈액질환인 중증 재생불량성 빈혈 치료제 로미플레이트주(성분명 로미플로스팀)의 건강보험 적용 범위가 8월 1일부터 넓어졌다. 기존에는 다른 치료에 실패한 환자만 급여 대상이었지만, 이제 치료 경험이 없는 환자도 표준 면역억제요법과 병용하는 1차 치료 단계에서 혜택을 받을 수 있어 초기 치료비 부담이 줄어들 전망이다.

로미플로스팀은 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포이에틴 수용체 작용제 계열의 주사제다. 표준 면역억제요법인 rATG와 CsA에 병용한 임상에서 27주 차 전체 혈액학적 반응률은 76.5%로 나타났으며, 기존 면역억제요법에서 확인된 약 50%보다 높았다. 장기 추적에서는 최대 5년까지 반응률 86.7%가 유지됐고, 새 염색체 이상이나 급성골수성백혈병·골수형성이상증후군 전환은 관찰되지 않았다.

재생불량성 빈혈은 조혈모세포가 파괴되면서 적혈구와 백혈구, 혈소판이 함께 감소하는 질환이다. 중증 환자는 감염과 출혈로 생명이 위협받을 수 있으며 국내 발병 빈도는 서구권의 2~3배 수준이다. 치료에는 면역억제요법과 조혈모세포이식이 쓰인다. 이식은 공여자가 있는 소아청소년에서 5년 생존율이 80~90%, 30~50세 성인에서는 전체 생존율이 70~90%지만 합병증과 이식편거부반응, 이식편대숙주병, 공여자 부족이 제약으로 남아 있다.

면역억제요법의 반응률은 60~70%지만 치료 뒤 10~40%가 재발하고 약 20%에서는 골수이형성이나 백혈병 등으로 악화할 가능성이 제시돼 왔다. 지난 7월 마련된 국내 전문가 권고안은 연령에 따라 면역억제요법과 트롬보포이에틴 수용체 작용제 병용을 1차 치료로 적극 또는 우선 고려하도록 했다. 적합한 공여자가 없는 40~55세 환자에게는 병용요법을 적극 권고하고, 55~60세 이상에서는 우선 치료 선택지로 제시했다. 이번 급여 확대는 수혈 의존 환자의 조혈 기능 개선과 수혈 필요성 감소에 활용될 치료 선택지를 진단 초기부터 넓혔다.