돌연변이 암세포만 겨냥한 신델라, 10년 내 상용화 추진
핵심 요약
IBS 연구진이 돌연변이 암 유전체만 절단하는 신델라 기술의 상용화를 추진한다. 10개 암종의 쥐 실험에서 암세포 감소를 확인했고 개인화 치료제 제작 기간과 비용을 낮출 가능성을 제시했다. 특허 등록과 기술이전을 마쳤으며 전임상과 전달 효율 개선을 거쳐 약 10년 뒤 출시를 목표로 한다.
기초과학연구원(IBS) 유전체 항상성 연구단이 암 유전체의 돌연변이 염기서열만 절단해 암세포를 없애는 ‘신델라’ 기술의 상용화에 나선다. 명경재 연구단장은 10일 서울역 회의실에서 열린 한국과학기자협회 과학미디어아카데미에서 대장암·혈액암·유방암을 포함한 10개 암종의 쥐 실험에서 암세포가 현저하게 감소했다고 밝혔다. 암종에 관계없이 적용할 수 있는 4세대 항암 기술로 개발한다는 구상이다.
신델라는 크리스퍼 유전자 가위로 여러 암종에 공통으로 나타나는 돌연변이의 특정 DNA 이중나선을 절단하는 방식이다. 쥐 모델에서는 유전자 가위로 네 차례만 절단해도 암세포 성장이 충분히 억제됐다. 환자의 정상 세포를 채취한 뒤 한 달 안에 개인화 치료제로 구현할 수 있으며, 예상 비용은 수백만원 수준이다. 수억원에 이르는 면역항암제와 비교해 시간과 비용 부담을 낮출 가능성을 확인한 셈이다.
연구단은 DNA 복제 과정에서 발생한 이상을 생명체가 감지하고 손상을 복구하는 원리를 추적해 왔다. 이 과정에서 DNA 복제를 저해하는 화합물과 세포 안에서 복제 강도를 조절하는 원리를 찾아낸 뒤 크리스퍼 기술을 결합했다. 정상 세포까지 손상시켜 탈모·소화 불량·면역 결핍을 일으킬 수 있는 1세대 항암제와 방사선치료, 환자별 특이 단백질 차이로 투여 대상이 제한되는 2세대 표적항암제, 적용 암종에 한계가 있는 3세대 면역항암제의 제약을 넘어서는 것이 목표다.
신델라의 국내외 특허 등록은 완료됐으며 서울대병원과 서울아산병원 등에서 효능 확인이 진행되고 있다. 관련 항암 기술을 이전받은 국내 바이오 스타트업 카스큐어 테라퓨틱스는 전임상을 준비하고 있으며, 연구단은 약 10년 뒤 신델라 기반 항암제 출시를 전망했다. 치료 물질은 지질나노입자(LNP)에 실어 전달하는 방식으로, 전달 효율 향상이 상용화의 핵심 과제로 남았다. 연구단은 신델라를 토대로 DNA 손상 복구와 복제 원리를 계속 규명해 암 치료와 노화 극복을 위한 기초 기술도 연구할 계획이다.